В ближайшем будущем лечение аутизма может оказаться таким же простым, как введение вакцины, поскольку китайские ученые сделали важный шаг к достижению этой цели во время предварительных испытаний на мышах.
Инъекция смогла обратить вспять признаки аутизма, исправив генные мутации в мозге мышей, сообщили исследователи в своей статье, опубликованной в журнале Nature Neuroscience Journal .
Китайские ученые достигли важной вехи в революционной генной терапии аутизма. Система редактирования генома, разработанная китайскими учеными, успешно модифицировала мутировавший ген, связанный с аутизмом, при тестировании на мышах.
По словам исследователей, это первое эффективное лечение мышей с мутациями, связанными с РАС, с использованием редактирования баз в мозге.
Мутировавшая версия гена MEF2C обнаруживается у пациентов с диагнозом расстройство аутистического спектра (РАС), сообщили исследователи из нескольких академических и медицинских учреждений Шанхая.
По данным Центров по контролю и профилактике заболеваний США (CDC), примерно 1% населения мира страдает РАС.
Люди с аутизмом могут испытывать трудности во взаимодействии и общении с другими людьми или проявлять повторяющееся поведение и сильный интерес из-за мутаций MEF2C, которые также связаны с другими неврологическими расстройствами, такими как эпилепсия.
Хотя существуют терапии и лекарства, которые можно прописать для улучшения поведения пациентов с аутизмом, пока не существует способа лечения этого расстройства.
Согласно исследованию, лечение полностью восстановило уровни белка MEF2C в различных областях мозга и обратило вспять поведенческие отклонения у мутантных мышей MEF2C, у которых ранее были проблемы с социальным взаимодействием и повторяющимся поведением.
Лечение вводили мышам путем инъекции в хвостовую вену, и несколько недель за мышами наблюдали.
«Персонализированная терапия редактирования генов может стать осуществимой и доступной для пациентов в ближайшем будущем», — говорится в документе. Также отмечается, что это потенциально открывает путь для разработки аналогичных методов лечения для пациентов, страдающих другими генетическими нарушениями
